أول طفل مصري يتلقى الدواء الأعلى سعرًا في العالم

أعلنت د. ناجية علي فهمي، استاذ أمراض المخ والأعصاب، ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، عن تلقي أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، الدواء الأعلى سعرا في العالم، وذلك ظهر اليوم الاثنين 1 مارس.

يعالج ضمور العضلات الشوكي.. وتكلفته 34 مليون جنيه مصري

وذكرت د. ناجية، أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وأنتجته شركة متخصصة في العلاج الجيني، وأجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الدواء في مايو 2019، وتبلغ قيمة الدواء 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري.

وأوضحت ناجية أن الشركة المنتجة للدواء، تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانًا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل على عامين، وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ8 حالات من الأطفال المصابين، واختارت الشركة حالة الطفل "ريان" من محافظة الإسكندرية، والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.

وأضافت أن د. محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس، قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، وتواصل مع وزير المالية، ورئيس اتحاد المهن الطبية، لتسهيل الإفراج الجمركي، والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر بـ1.750 مليون جنيه.

وأوضحت د. ناجية، أنه سيتم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي، والتي تضم أعضاء هيئة تدريس وأطقم طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات، ومنذ إخطارنا باختيار الطفل المصري، يقوم كل من نائب رئيس الجامعة للبحث العلمي د. أيمن صالح، ود. علي الأنور المدير التنفيذي لمستشفيات عين شمس، ود. هاني عارف رئيس قسم المخ والأعصاب، ود. وليد أنور مدير مستشفى عين شمس التخصصي، ونائبيه د. محمد رزق ود. هشام أنور، بمتابعة تدريب الأطقم الطبية على تحضير الطفل لعملية الحقن، والتدريب على طريقة الحقن، ومتابعته بعدها، إلى جانب الصيدلة الاكلينيكية، حيث إن الدواء يحفظ بكيفية خاصة، وتحت درجات حرارة معينة.

وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت د. ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره، نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات، وأول طفل تم حقنه عمره الآن 5.5 سنوات، فهذا الدواء يعالج وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، لكن التحسن يتم تدريجيا على مراحل يتم خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.

وبخصوص الطفل المصري "ريان"، أكدت د. ناجية أنه سيتم حقنه بالدواء الجيني، وبعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، وهناك في مستشفى عين شمس فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.

وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، تؤكد د. ناجية فهمي، أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي، سيفيدهم هذا الدواء، ولكن بالطبع تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص، لكن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشأت منذ 25 عاما في طب عين شمس، استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج، ونسعى لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الاكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وذلك سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول، خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للبحث في هذا المجال.